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4月26日,美国FDA宣布,加速批准反义寡核苷酸(ASO)疗法Qalsody(tofersen)上市,用于治疗具有超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化(SOD1-ALS)。这是FDA批准治疗遗传性ALS的首款疗法。这也是首款基于生物标志物加速批准的ALS疗法。这一批准不但为具有SOD1突变的ALS患者带来了具有针对性的疗法,对基于生物标志物加速神经退行性疾病的疗法开发也具有重要意义。
ALS是一种进行性神经退行性疾病,影响大脑和脊髓中的神经细胞,也被称为“渐冻症”。患者大脑和脊柱的运动神经元会不断死亡,导致肌肉无力和瘫痪,从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。ALS患者在确诊后平均寿命小于5年。许多基因被认为与此疾病有关,其中SOD1-ALS患者约占了2%。这些患者中大部分疾病进展迅速,发病后甚至无法活过1年。
为期6个月的3期临床试验结果显示,其试验并未达成其主要终点——患者根据ALS功能评分量表修订版(ALSFRS-R),自基线至试验28周评分的变化差异。然而生物标志物研究显示,该药可显著降低患者体内SOD1蛋白水平,且降低了与神经轴突损伤相关的神经丝轻链(NfL)的水平。
日前,美国FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会以9:0的投票结果,支持基于生物标志物变化,加速批准tofersen治疗SOD1-ALS患者。
Qalsody是FDA批准的第4款ALS疗法。作为一种已经有百年历史的致命顽疾,4款获批疗法并不算多。不过随着对ALS遗传驱动因素、异常应激反应和免疫机制等病理因素认识的逐渐深入,ALS疗法管线正在迎来爆炸式增长。据药明康德内容部新药数据库的统计,截至2022年5月已有近百款ALS候选药物进入临床研究阶段。
ALS临床在研药物数量最多的药物类型为小分子药物(67%)。此外,细胞疗法(10%)、多肽/蛋白类药物(8%)、抗体类药物(6%)、寡核苷酸疗法(4%)、基因疗法(3%)等多种新兴治疗模式均有多款在研药物涌现,有望为ALS的治疗带来更多可能性。期待更多创新疗法研发顺利,早日造福更多渐冻症患者。
全球ALS在研管线药物类型分析(数据来源:药明康德内容部数据库;制图:药明康德内容团队)
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