日前，制药公司 Vertex Pharmaceuticals 宣布，一名 1 型糖尿病病人 ( T1D ) 在接受其名为 VX-880 的干细胞来源的完全分化的胰岛细胞替代疗法后，实现了胰岛细胞功能的 " 稳健恢复 "。
这些恢复的胰岛细胞可以让患者调节胰岛素甚至自己产生胰岛素，每天的胰岛素使用量减少 91%，血糖控制得到显著改善。
这位 40 年前被诊断为 T1D 的患者注射了一种合成胰岛素生产细胞，90 天后，能够产生稳定的胰岛素流，并在进食后维持胰岛素的产生。
而在接受注射 VX-880 的前一年，这名外源性胰岛素依赖患者经历了 5 次潜在危及生命的低血糖发作。
在使用 VX-880 治疗之前，患者的胰岛素剂量为每天 34 单位，空腹和受刺激的 C 肽水平无法检测到，这表明患者没有自己制造胰岛素。
值得注意的是，患者在免疫抑制治疗的同时接受了目标剂量一半的治疗，仍然成功地实现了植入，并在多项指标上显示了快速和强劲的改善，包括空腹和刺激 C 肽的增加，血糖控制的改善，以及外源性胰岛素需求的减少。
Vertex 执行副总裁兼细胞和基因疗法主管 Bastiano Sanna 博士表示，虽然现在说治愈还为时尚早，但这些结果足以支持该疗法的临床试验的继续进行，也为未来开发无需免疫抑制的细胞疗法奠定了基础。
据悉，VX-880 是一种干细胞来源的胰岛细胞替代疗法，Vertex 制药于 2019 年 9 月以 9.5 亿美元的价格收购 Semma Therapeutics 后获得了该疗法。
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