新型基因治疗可以治疗数十种罕见病

脊柱性肌肉萎缩(SMA)是一种会破坏神经细胞导致肌肉萎缩的罕见遗传病，它的治疗药Zolgensma目前是全世界最昂贵的药物。用这种救命药治疗一名儿童的一次性费用为210万美元(约合人民币1355万元)。

虽然Zolgensma的天价是当今的一个个例，不过到了这个10年末，会有数十种细胞和基因治疗，一剂的花销从数十万美元到数百万美元不等。FDA预测到2025年，他们每年会批准10到20种细胞和基因治疗。

我是生物技术和政策专家，专注于改善细胞和基因治疗的治疗机会。虽然这些即将到来的治疗有可能挽救许多人的生命并且减轻大量的痛苦，但是全世界的医疗系统还不具备消化它们的能力。为了确保每个人都有平等的治疗机会，创新的支付系统是必须的。

基因治疗的崛起

目前，大约7000种罕见病中只有5%有FDA批准的治疗药物，剩余数千种都是无药可救。

但在过去的几年里，基因工程技术在修改细胞基因指令来治疗疾病的这个终极目标上收获了出色的进展。

随之产生的基因治疗将能够在DNA层面用单剂药物治疗许多种疾病。

数千种病症是由于DNA出错妨碍细胞正常运转的结果。基因治疗通过直接修正致病变异或者改变一个细胞的DNA来赋予细胞抗击病症的新工具，为医学提供了一项强大的新方法。

目前全世界有1745种正在研发中的基因疗法。该研究中大部分都专注于全球患病人数达4亿的罕见遗传病。

我们也许很快就能见到镰刀型细胞贫血症、肌肉萎缩和早衰症这些罕见病的治疗药物了。

在更遥远的未来，基因疗法能够帮助治疗更多的常见病症，比如心脏病和慢性疼痛。

天价标签

问题是这些疗法将会贴着高昂的价签。

基因治疗是数年研究和开发的产物，耗资数亿乃至数十亿美元。精密的生产设备，高度专业化的人员以及复杂的生物材料，使得基因治疗不同于其他药物。

医药公司表示成本回收，尤其是为小众潜在患者研发的药物，意味着更昂贵的价格。

高价对医疗系统的影响并非小事。就拿治疗镰刀状细胞贫血症的基因治疗来说，这种疗法估计将会在未来数年中可用。每名患者的预估治疗费用为185万美元。因此，经济学家预测，即便假设只有7%的合格人群接受这种治疗，每年也要花掉一个州医保项目近3000万美元。

而这才是一种药。将数十种类似的药物引入市场会给医疗系统加上重担，并给私有保险公司带来艰难的财务决策。

降低成本，寻找新的支付手段

改善患者接受基因治疗机会的一个解决方案是要求制药商收取更少的费用，而这正是德国近期采取的一个措施。

但这会带来诸多挑战，可能意味着医药公司会拒绝为某些地方提供治疗。

我认为一个更加平衡也更可持续的方法要分为两步走。在短期，重点是开发一个能让保险公司负担高额治疗并将风险在患者、保险公司和制药商身上平摊的新型支付手段。在长期，改善基因治疗技术必将有助于降低成本。

至于创新支付模型，一个测试过的方法是将保额与患者的健康结果挂钩。由于这些治疗仍处于试验阶段，相对较新，没有太多数据能支撑保险商做出是否投保的风险决定。如果一家保险公司为一项治疗支付了100万美元，那它最好管用。

在以结果为基础的模型中，承保人可以先付一部分钱，患者病情好转后再付尾款，或者是先付全款，如果患者没有好转则能收到一笔偿付金。这些模型能帮助承保人和药物开发商共同分担财务风险。

另外一个模型被称为“网飞模型”，是一项以订阅为基础的服务。在该模型下，州医保项目向一家制药公司支付一笔固定费用来获取无限制的治疗。这可以使一个州能为符合条件的居民提供治疗，帮助政府在向制药商预付款项时平衡预算。

在路易斯安那州，该模型对于改善丙型肝炎药物的使用机会上收效甚好。

在成本一端，改善治疗机会的关键在于投资可以简化医疗程序的新技术。比如说，目前高价的镰刀状细胞基因疗法在临床试验中需要进行一系列昂贵的步骤，其中包括干细胞移植。

比尔及梅琳达盖茨基金会、美国国立卫生研究院以及诺华制药正在合作研发一种替代性的疗法，只需要注射一种基因治疗分子。他们合作的目标是为非洲和其他资源匮乏的国家和地区的患者送去他们能够负担得起的镰刀状细胞疗法。

改善基因治疗的治疗机会需要政府、非营利组织、医药公司和保险公司之间进行合作与妥协。现在采取积极的措施来开发创新的支付模型并投资于新技术，有助于确保医疗系统准备好履行基因治疗的承诺。