价格200万美元的基因疗法即将在美上市

　　针对一种婴儿肌肉萎缩疾病的新疗法即将上市，费用或高达200万美元，在这一创纪录的价格下，公司如何为药品定价以及保险公司如何赔付可能会再次成为关注焦点。

　　诺华制药公司(Novartis AG, NVS)尚未给名为Zolgensma的基因疗法定价，但高管们表示，这种疗法有望治疗髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy，简称SMA)，因此七位数的定价是合理的。SMA是一种遗传疾病，患有此病的婴儿通常活不过两岁。

　　基因疗法能够治疗因基因缺陷导致的疾病，方法是将可以正常运作的基因引入人体。这种疗法现在备受关注，不仅因为它能治疗致命疾病，还因为它成本高昂。治疗遗传性视力丧失的Luxturna是目前唯一在美国销售的基因疗法，每位患者的费用为850,000美元。

　　行业组织美国医疗保险计划(America's Health Insurance Plans)的发言人Cathryn Donaldson称：“如果没人负担得起，那这种疗法就没用了。”她表示，成员们希望鼓励创新，但高昂的价格是个问题。

　　随着越来越多基因疗法上市，这个问题变得日益重要。预计美国食品药品管理局(Food and Drug Administration, 简称FDA)到2025年将批准10到20种基因和细胞疗法。

　　基因和细胞疗法可以治疗致命疾病，但成本高昂。

　　Zolgensma预计很快会上市，FDA将在本月作出决定。这种疗法能够治疗SMA，该病患者缺乏一种控制肌肉必不可少的基因。如果不治疗，最严重的SMA患者通常活不过两岁；在造成婴儿死亡的遗传病中，SMA是最常见的一种。在美国，每年有400到500名婴儿出生时患有SMA，其中约300名属于最严重的病例。

　　在Zolgensma第一次临床试验中接受治疗的12名婴儿全部度过了两岁生日，其中大多数取得了重大突破，比如抬头、用嘴吃饭，不用扶就能坐住。